Selon les informations publiques du Centre d'évaluation des médicaments (CDE) de l'administration nationale des produits médicaux de Chine (NMPA), l'injection FKC289, développée par Fosun Kairos (Shanghai) Biotechnology Co., Ltd., a obtenu une approbation implicite pour un essai clinique dans l'amylose à chaînes légères primitive en rechute/réfractaire.

Une CAR-T bicible contre les maladies des cellules plasmatiques

FKC289 est une thérapie CAR-T autologue bicible dirigée contre BCMA et CD19. En ciblant les antigènes de surface BCMA et CD19, elle épuise profondément les cellules plasmatiques et/ou les lymphocytes B pathogènes — permettant le traitement des maladies des cellules plasmatiques et/ou des maladies auto-immunes médiées par les cellules B.

À propos de l'amylose à chaînes légères primitive

L'amylose à chaînes légères primitive (ALA) est une maladie rare associée à une prolifération clonale anormale de cellules plasmatiques. Dans l'ALA, les chaînes légères d'immunoglobulines monoclonales se replient mal en protéines amyloïdes qui se déposent dans les tissus et organes tels que le cœur et les reins, entraînant finalement une défaillance progressive de plusieurs organes.

Le pronostic de l'ALA est très hétérogène. Les patients atteints d'une atteinte cardiaque sévère ont une survie médiane inférieure à un an, et les options thérapeutiques pour les patients en rechute/réfractaires (R/R) restent rares — un besoin médical non satisfait important que des thérapies innovantes comme FKC289 visent à combler.

Contexte mondial : la CAR-T s'attaque aux maladies rares

Cette approbation illustre une tendance mondiale plus large : l'expansion des thérapies CAR-T vers les maladies rares des cellules plasmatiques et les maladies auto-immunes :

Évolutions connexes dans le monde

  • En février 2025, NXC-201 — une CAR-T spatialement optimisée ciblant BCMA développée par Immix Biopharm pour l'amylose à chaînes légères (AL) en rechute/réfractaire — a reçu la désignation RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) de la FDA américaine, avec un taux de réponse de 100 % rapporté dans les études cliniques
  • Talvey (talquetamab), l'anticorps bispécifique ciblant GPRC5D de Johnson & Johnson, a été approuvé en Chine par la NMPA pour l'indication de l'amylose à chaînes légères primitive — un examen réglementaire exceptionnellement rapide achevé en seulement 55 jours

Avec ces jalons, l'autorisation de l'essai clinique du FKC289 souligne le rôle croissant de la Chine dans l'innovation en thérapie cellulaire — non seulement dans les indications oncologiques, mais aussi dans les maladies rares et les maladies auto-immunes où les traitements conventionnels atteignent leurs limites.

Une composante du réseau mondial Fosun Health

Fosun Kairos et l'hôpital Chancheng de Foshan appartiennent au même écosystème de santé de Fosun. Alors que le portefeuille de thérapie cellulaire du groupe avance vers de nouveaux fronts de maladies rares, l'hôpital Chancheng de Foshan continue de servir de porte d'entrée internationale de l'écosystème dans le sud de la Chine — à travers son Centre médical international de Foshan (FIMC) de 20 000 m², ses canaux de référence mondiaux et ses services de bout en bout pour des patients de plus de 100 pays.

Ces initiatives reflètent une même direction : relier les patients du monde entier à l'excellence médicale chinoise — et l'innovation médicale chinoise au monde.