Theo thông tin công bố từ Trung tâm Đánh giá Thuốc (CDE) thuộc Cục Quản lý Dược phẩm Trung Quốc (NMPA), thuốc tiêm FKC289 do Fosun Kairos (Shanghai) Biotechnology Co., Ltd. phát triển đã được phê duyệt ngầm cho một thử nghiệm lâm sàng trong bệnh amyloidosis chuỗi nhẹ nguyên phát tái phát/kháng trị.

Liệu pháp CAR-T nhắm đích kép nhắm vào rối loạn tế bào tương bào

FKC289 là liệu pháp CAR-T tự thể nhắm đích kép hướng vào cả BCMA và CD19. Bằng cách nhắm vào các kháng nguyên bề mặt BCMA và CD19, liệu pháp này đạt được sự loại bỏ sâu các tế bào tương bào và/hoặc tế bào B gây bệnh — cho phép điều trị các rối loạn tế bào tương bào và/hoặc các bệnh tự miễn trung gian bởi tế bào B.

Về bệnh amyloidosis chuỗi nhẹ nguyên phát

Bệnh amyloidosis chuỗi nhẹ nguyên phát (ALA) là bệnh hiếm gặp liên quan đến sự tăng sinh clonal bất thường của tế bào tương bào. Trong ALA, các chuỗi nhẹ immunoglobulin đơn dòng gập sai cấu trúc thành protein amyloid lắng đọng ở các mô và cơ quan như tim và thận, cuối cùng dẫn đến suy đa cơ quan tiến triển.

Tiên lượng của ALA rất không đồng đều. Bệnh nhân có tổn thương tim nặng có thời gian sống trung vị dưới một năm, và các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân tái phát/kháng trị (R/R) vẫn còn khan hiếm — một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể mà các liệu pháp mới như FKC289 hướng tới giải quyết.

Bối cảnh toàn cầu: CAR-T tiến sang lĩnh vực bệnh hiếm

Sự phê duyệt này phản ánh xu hướng toàn cầu rộng hơn: liệu pháp CAR-T đang mở rộng sang các bệnh tế bào tương bào hiếm gặp và bệnh tự miễn:

Các diễn tiến liên quan trên thế giới

  • Vào tháng 2 năm 2025, NXC-201 — liệu pháp CAR-T tối ưu hóa không gian nhắm vào BCMA do Immix Biopharm phát triển cho bệnh amyloidosis chuỗi nhẹ (AL) tái phát/kháng trị — đã nhận diện hạng RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) từ FDA Hoa Kỳ, với tỷ lệ đáp ứng 100% được ghi nhận trong các nghiên cứu lâm sàng
  • Talvey (talquetamab), kháng thể song đặc hiệu nhắm vào GPRC5D của Johnson & Johnson, đã được NMPA phê duyệt tại Trung Quốc cho chỉ định bệnh amyloidosis chuỗi nhẹ nguyên phát — một cuộc đánh giá quản lý nhanh đáng kể chỉ trong 55 ngày

Cùng với những cột mốc này, việc chấp thuận thử nghiệm lâm sàng FKC289 khẳng định vai trò ngày càng lớn của Trung Quốc trong đổi mới liệu pháp tế bào — không chỉ trong các chỉ định ung bướu mà còn trong bệnh hiếm và các tình trạng tự miễn mà điều trị thông thường chưa đủ hiệu quả.

Một phần của mạng lưới toàn cầu Fosun Health

Fosun Kairos và Bệnh viện Chancheng Foshan thuộc cùng hệ sinh thái y tế Fosun. Trong khi danh mục liệu pháp tế bào của tập đoàn tiến sang các vùng bệnh hiếm mới, Bệnh viện Chancheng Foshan tiếp tục là cửa ngõ chăm sóc quốc tế của hệ sinh thái tại miền Nam Trung Quốc — thông qua Trung tâm Y tế Quốc tế Foshan (FIMC) rộng 20.000 m², các kênh chuyển tuyến toàn cầu và dịch vụ trọn gói cho bệnh nhân từ hơn 100 quốc gia.

Tất cả những bước đi này cùng phản ánh một hướng đi: kết nối bệnh nhân toàn cầu với nền y tế xuất sắc của Trung Quốc — và kết nối đổi mới y tế Trung Quốc với thế giới.